terapia sclerosi multipla aggressiva

Grazie ad uno studio del Policlinico San Martino a Genova è stata scoperta l’efficacia della terapia per la sclerosi multipla aggressiva

La sclerosi multipla è una malattia degenerativa a carico del sistema nervoso centrale che colpisce ogni anno circa 3.400 persone in Italia, con un’età di esordio generalmente tra i 20 e i 40 anni.

La maggior parte delle persone con sclerosi multipla presenta una forma di malattia in cui il danno a livello neurologico si accumula lentamente, ma esiste anche una parte di pazienti, (il 10% dei casi), che presenta forme di sclerosi molto aggressive e che rispondono poco alle terapie.

In questi pazienti la malattia può causare danni irreparabili in poche settimane o pochi mesi per cui è necessario agire il più velocemente possibile.

Finalmente uno studio italiano, coordinato dall’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino e dal Dipartimento di Neuroscienze, Riabilitazione, Oftalmologia, Genetica e Scienze Materno-Infantili dell’Università di Genova, che è stato pubblicato sulla rivista medica Neurology

ha dimostrato per la prima volta l’efficacia a lungo termine del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche. E che i pazienti con sclerosi multipla aggressiva sottoposti al trapianto hanno una remissione di malattia duratura nel tempo. 

Lo studio retrospettivo che ha coinvolto 20 centri italiani e i risultati dimostrati hanno un’enorme rilevanza nell’ambito della ricerca su questo tipo di malattia, perché nonostante esistano terapie in grado di rallentare la progressione della malattia, non è ancora possibile bloccarla del tutto. 

Lo studio ha analizzato l’efficacia nel tempo del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, che prevede il prelievo di cellule staminali dal paziente e la re-infusione delle stesse dopo un trattamento chemioterapico.

Il lavoro prevedeva un’intensa immunosoppressione iniziale, per eliminare l’infiammazione del sistema nervoso che caratterizza la sclerosi multipla, e la successiva re-infusione delle cellule staminali ematopoietiche precedentemente raccolte dal paziente stesso, per la formazione di un nuovo sistema immunitario, più tollerante e meno aggressivo.

Sono stati studiati tutti i pazienti con sclerosi multipla aggressiva che hanno subito un trapianto in Italia dal 1998 al 2019 che sono stati seguiti per un follow up medio di circa 6 anni. I dati dimostrano che oltre il 60% dei pazienti non ha un aggravamento della disabilità dopo 10 anni dal trapianto e in molti casi si osserva anche un miglioramento del quadro neurologico duraturo nel tempo.  

il Dott. Giacomo Boffa a capo dello studio insieme al Prof. Gianluigi Mancardi, racconta:

“I risultati ottenuti sono di fondamentale importanza nel contesto attuale della malattia perché i pazienti presi in esame hanno una forma di sclerosi multipla particolarmente aggressiva e che, per questo, spesso vengono esclusi dalle sperimentazioni cliniche. Tutto ciò spiega le poche terapie disponibili per loro inoltre ad oggi il nostro è lo studio con il più lungo follow up dopo trapianto, molti pazienti sono stati seguiti per oltre dieci anni: aspetto fondamentale per la sclerosi multipla, che è una malattia molto lenta e cronica. Infatti, sono necessari lunghi periodi di osservazione prima di riuscire a comprendere se un trattamento ha avuto effetto, perché molti pazienti possono andare incontro ad una progressione “silente” di malattia, che spesso non è evidente nei primi anni di terapia”.   

Mentre la Professoressa Matilde Inglese, responsabile del Centro Sclerosi Multipla del San Martino e dell’Università di Genova spiega:

“I risultati raggiunti dimostrano come il trapianto di staminali ematopoietiche sia una procedura in grado di cambiare la storia della malattia di questi pazienti, poco rappresentati negli studi clinici, con effetti positivi che si protraggono per anni dopo il trattamento”

un lavoro di 10 anni che ha portato alla mappatura genetica cancro attraverso un team internazionale di 1300 scienziati, tra cui ricercatori italiani
a Genova scoperta efficacia della terapia per la sclerosi multipla aggressiva

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Fonti: ospedalesanmartino

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