Bimba di 6 mesi con atrofia muscolare spinale è stata salvata a Napoli con l’utilizzo di un nuovo farmaco, il più costoso al mondo, per la prima volta in Italia

La SMA, atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una patologia genetica neuromuscolare gravissima, insorge subito dopo la nascita e porta alla morte nei primi due anni di vita, portando il bambino ad una progressiva debolezza muscolare che nel corso dei mesi va ad intaccare deglutizione e respirazione,

per la prima volta in Italia, è stato somministrato un farmaco autorizzato in in Europa da Maggio 2020, mentre in Italia da poche settimane, dal 17 Novembre, in grado di correggere il problema genetico, questo farmaco è al momento il più caro al mondo, 1,9 milioni di euro a singolo trattamento,

L’intervento è avvenuto all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, dove una giovanissima bambina di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica estremamente innovativa,

Questa terapia, è estremamente innovativa e determina la completa regressione della malattia, è basata su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.

La piccola paziente ha passato una settimana in ospedale dopo la somministrazione del farmaco per monitorare eventuali effetti collaterali e al momento è già tornata a casa con i genitori.


Luigi, papà della piccola, aggiunge:

“Ringrazio il dottor Varone, (direttore della UOC Neurologia) che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA. All’inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine. Adesso grazie a questo farmaco arrivato nella vita della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”.

Il dottor Antonio Varone direttore della UOC Neurologia ha spiegato:

“Negli ultimi anni l’introduzione di terapie innovative ha contribuito a cambiare radicalmente la storia clinica della patologia, che rimane a oggi una tra le prime cause di mortalità infantile. L’avvento di tali soluzioni terapeutiche rende quanto mai attuale la necessità di una sempre maggiore sensibilizzazione nei confronti della diagnosi precoce realizzabile attraverso l’implementazione di progetti di screening neonatale”.

Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon ha commentato: “Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee”.


Il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca, dichiara: “Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.

bimba salvata farmaco
bimba salvata farmaco con i genitori e i medici

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fonti ed immagini: http://www.santobonopausilipon.it

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