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Napoli, una nuova terapia genica restituisce la vista a due bambini gravemente ipovedenti

i protagonisti di importante successo della medicina sono due bambini di 9 e 8 anni, gravemente ipovedenti dalla nascita per una particolare forma di distrofia retinica ereditaria, che comporta una degenerazione dei fotorecettori della retina. Limitando fortemente la capacità visiva e portando in alcuni casi fino alla cecità

La distrofia che ha colpito questi due bambini è causata dalla mutilazione del gene RP65, la terapia sviluppata dalla casa farmaceutica Novartis, insieme all’Unità di Terapie Oculari Avanzate Telethon ha permesso di fornire una copia funzionante di questo gene, facendo recuperare la vista ai due giovani pazienti.

La tecnica di intervento utilizzata dalla Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” è estremamente innovativa, ed è la prima volta che veniva utilizzata in Italia

La terapia è stata chiamata Luxturna, e fornendo una copia funzionante del gene “malato” è in grado di dare i suoi effetti, quindi di migliorare la vista dei pazienti, attraverso una singola somministrazione,

L’operazione ha previsto che un frammento di DNA contenente il gene funzionante, sia stato iniettata da un chirurgo retinico in entrambi gli occhi dei pazienti, appena ricevuta la copia sana del gene, le cellule retiniche hanno iniziato a produrlo autonomamente.

Durante la conferenza stampa, Il rettore dell’Ateneo Giuseppe Paolisso ha commentato il risultato ottenuto, come riporta Repubblica:

È un miracolo, non inteso in senso religioso, ma un miracolo della tecnologia e della scienza. Possiamo dare una bella notizia alle famiglie di questi due bambini che per Natale potranno non sentirsi più disabili ma giocare a pallone“.

vista bambini napoli
terapia genica ridà la vista a due bambini a Napoli

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Fonte : Università vanvitellimagazine.unicampania

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